Billigt läkemedel kan hjälpa sviktpatienter
Ett läkemedel som kostar under en krona om dagen och som kan hjälpa tiotusentals svenskar. Det kan bli resultatet av en stor studie där Hjärt-Lungfondens största forskningsanslag varit en murbräcka till ytterligare finansiering.
Hjärtsvikt innebär att hjärtats förmåga att pumpa ut blod är nedsatt. Det är en mycket allvarlig diagnos.
– Hjärtsvikt är idag den allra vanligaste orsaken till inläggning på sjukhus. I många avseenden är det ett allvarligare tillstånd än både hjärtinfarkt och förmaksflimmer. Kostnaderna är betydligt högre. Risken att dö inom ett år om man har diagnosen hjärtsvikt är större än om man får en hjärtinfarkt, säger Lars Lund, professor i kardiologi och hjärtsviktsforskare vid Karolinska institutet.
Olika varianter av hjärtsvikt
Hjärtsvikt delas huvudsakligen in i två typer baserat på ejektionsfraktionen, det vill säga andelen av blodet som pumpas ut vid ett hjärtslag. Vid hjärtsvikt med minskad ejektionsfraktion, HFrEF, är vänsterkammarens förmåga att pumpa ut blod i kroppen nedsatt. Den andra varianten, hjärtsvikt med normal ejektionsfraktion eller HFpEF, innebär att utpumpningsförmågan visserligen är normal, men vänsterkammaren är stel och fylls inte med blod på ett normalt sätt.
– Länge baserades hjärtsviktsdiagnoserna bara på ejektionsfraktionen, och de som hade normala värden ansågs inte ha hjärtsvikt. Men under de senaste 20 åren har vi lärt oss mer om olika typer av hjärtsvikt. Idag vet vi att dödligheten vid HFpEF visserligen är lägre än vid HFrEF, men att livskvaliteten är lika dålig och risken för sjukhusinläggning är lika stor, säger Lars Lund.
HFpEF har också blivit en allt vanligare diagnos i takt med att behandlingen av hjärtinfarkt gått framåt.
– Nuförtiden skadas ofta bara mindre delar av hjärtat långsiktigt vid en infarkt. Ofta kan pumpfunktionen vara bevarad, men vänsterkammaren fylls inte på ett normalt sätt och patienten får hjärtsvikt ändå.
Mer forskning behövs för att bättre behandla HFpEF
– För HFrEF har det gjorts stora studier och det har successivt utvecklats läkemedelsbehandlingar. Men när det gäller HFpEF är dagens behandling av sjukdomen helt otillräcklig. Läkemedel som fungerar vid annan hjärtsvikt har i regel inte visat sig fungera på HFpEF, det som står till buds är behandling av riskfaktorer och symtom med exempelvis vätskedrivande läkemedel och blodtryckssänkare, säger Lars Lund.
Lars Lunds hypotes är att spironolakton, ett läkemedel som togs fram på 1950-talet och som används vid HFrEF och mot högt blodtryck, kan ha effekt även vid HFpEF. Det kan vara så att preparatet blockerar fibrosbildning i hjärtmuskeln.
Läkemedelsföretagen själva är dock sällan intresserade av att utvärdera läkemedel där patentet gått ut. Därför ansökte Lars Lund och hans kollegor om medel från Hjärt-Lungfonden och 2015 tilldelades de fondens Stora forskningsanslag på 15 miljoner kronor för att studera effekten av spironolakton vid HFpEF.
– Tack vare anslaget kunde vi starta en stor randomiserad studie, SPIRRIT-HFpEF, där vi undersöker om det här läkemedlet förbättrar överlevnaden och minskar sjukligheten hos patienter med HFpEF.
I bästa fall resulterar studien i ett nytt läkemedel som kostar under en krona om dagen och som kan hjälpa uppemot två procent av befolkningen.
Så går Lars studie till
Studien är en registerbaserad randomiserad klinisk prövning som använder kvalitetsregistret Rikssvikt. HFpEF-patienterna randomiseras i samband med att läkaren lägger in kliniska data som förs in registret. De får antingen behandling med spironolakton eller inte.
– Hösten 2017 tog vi in den första patienten och 2018 drog vi igång på allvar med stort engagemang på nästan alla sjukhus i Sverige. 2019 var ett bra år och vi rekryterade många patienter. Sedan kom pandemin och det blev tvärstopp. Akutvården behövde prioriteras och studien prioriterades ned på många håll. Tragiskt nog avled många patienter med HFpEF av covidinfektioner. Efter pandemin dras sjukvården med en vårdskuld och långa väntetider, och det har varit svårt att komma igång igen med studien. Men nu är många studiecentra igång igen med rekryteringen. Vi har i dagsläget rekryterat nära 1 800 av de 3 000 patienter som vi planerade för, säger Lars Lund.
Studiens tidsplan har fördröjts med ungefär 18 månader på grund av covidpandemin. Men fördröjningen har faktiskt medfört något positivt.
– Den har gjort att vi redan nu har kunnat följa upp de rekryterade patienterna längre tid än vad vi beräknat. Därför kan det bli så att vi inte behöver nå upp till 3 000 patienter för att kunna besvara vår forskningsfråga. Kanske kan vi avbryta rekryteringen tidigare än planerat, säger Lars Lund.
De flesta patienterna rekryteras i Sverige – resten i USA. Det finns en särskild poäng med att amerikanska patienter är med i studien. Det öppnar nämligen möjligheten till samfinansiering via amerikanska National Institutes of Health (NIH). Utöver miljonerna från Hjärt-Lungfonden har forskarna fått cirka 60 miljoner kronor från NIH. Tillsammans med bidrag från andra finansiärer har man samlat in nära 100 miljoner kronor till studien.
– Det kan tyckas vara mycket, men det är ändå bara en bråkdel av vad en vanlig randomiserad läkemedelsprövning av ett nytt läkemedel kostar. Då handlar det om 50–100 gånger större kostnader, uppemot en miljard dollar, för de stora studier som krävs inom hjärtsvikt och kardiovaskulär sjukdom, säger Lars Lund.
Projektet illustrerar att ett bidrag på 15 miljoner från Hjärt-Lungfonden kan ge ringar på vattnet – och i slutändan vara värt betydligt mer.
– I det här fallet var Hjärt-Lungfondens bidrag en kvalitetsstämpel ett slags murbräcka. Anslaget skapade intresse och uppmärksamhet som indirekt möjliggjorde att vi kunde få de andra anslagen, säger Lars Lund.
Om några år vet vi hur det gick med planerna på ett nygammalt läkemedel mot en svår hjärtsjukdom.
Läs mer:Om Stora forskningsanslaget |
Fakta: Hjärtsvikt
Hjärtsvikt är ett allvarligt tillstånd som innebär att hjärtmuskeln inte orkar dra ihop sig tillräckligt eller att kammarväggarna är för styva. Detta gör att hjärtat inte orkar pumpa ut tillräckligt med blod i kroppen.
Vanliga symtom är andfåddhet, trötthet, nattlig hosta, svullna fötter och underben, försämrad fysisk förmåga.
Omkring 250 000 personer i Sverige beräknas leva med hjärtsvikt.
Sjukdomen kan vara svårt invalidiserande och prognosen är sämre än för många cancersjukdomar.
Över 3 000 personer dör med hjärtsvikt som dödsorsak varje år, men många dör också av svåra komplikationer i samband med sin hjärtsvikt, till exempel lunginflammation, njursvikt eller propp i lungan.
Sjukdomen är mer utbredd bland äldre och blir vanlig först i höga åldrar (75+).
Publicerad: 31 mars 2023
